2023年12月9日至10日，以“创新引领,擘画中国药学事业发展新蓝图”为主题的第二届中国药学事业发展大会暨中国医学科学院药物研究所建所65周年论坛在中国医学科学院药物研究所新药创制产学研基地举行。论坛上，国内众多医药研发领域专家齐聚一堂，围绕“创新药基础研究、关键核心技术攻关、药品科学监管、药物临床及应用、药物成果转化与产业化”五个主题展开深入探讨。中国工程院副院长、中国医学科学院院长、北京协和医学院校长、中国医学科学院学部委员王辰院士首先作“临床药学博士培养与其职业作用”主旨报告，12位两院院士以及13位科研、临床、政策管理专家和企业家展示了他们在创新理论、前沿技术、原创药物等方面的独到见解、重大突破和最新研究进展。
王辰院士：临床药学博士培养与其职业作用
王辰院士指出，时代呼唤着临床药学的大发展。临床药学的内涵是随着科技进步和高水平的健康需求而不断演进的。新形势下较理想的临床药学人才应该是懂医、懂药、善沟通协同，同时具有良好人文素养、较敏锐医药科研思维和有一定组织管理才能的复合型医药学人才。他指出，临床药学在健康照护的促、防、诊、控、治、康六个领域都有其核心价值与作用，在亟需开展共病管理以及创新药物蓬勃产生的今天，临床药学在健康照护中将发挥至关重要的作用。在这个时代背景下，临床药学博士的培养更加突显其必要性和紧迫性，其职业作用将更加重大。王辰院士全面介绍了北京协和医学院在构建临床药学博士培养体系方面的思考、布局和具体举措，并明确提出未来努力的方向。构建高水平的临床药学及人才培养体系已成为协和药学发展的既定方针和工作方向，须笃实勉力为之。
陈凯先院士：我国生物医药研究和人工智能技术
中国科学院院士、中国医学科学院学部委员陈凯先院士认为，目前我国生物医药的原始创新有待进一步加强，技术链卡脖子瓶颈问题亟待解决，创新体系作用有待进一步发挥，创新的政策环境有待进一步优化。我们应以临床价值和患者需求作为原始创新的动力和目标，加速基础研究向产业转化，加快研究成果产出。新形势下，我们要积极利用人工智能（AI）技术助力药物研发，利用AI高效发现靶标、挖掘利用海量数据、构建疾病-靶标-药物关系知识库，发展AI蛋白质生成技术、AI自动化集成化药物研发实验系统，以及充分利用生成式AI大模型，进一步拓宽创新空间，推动新型药物和治疗方法的研发创新。
陈志南院士：医药AI模式新时代
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员陈志南院士指出，药物研发模式已由最初的神农尝百草模式历经疾病表型筛选模式、靶点导向模式，发展到现在的AI赋能模式，而AI技术可以实现降本增效，推动创新药物开发。陈院士详细介绍了生物技术药物的发展现状，包括抗体、疫苗和细胞治疗，并指出“AI+知识”新成药模式以及合成抗体片段和区域性抗体将是未来生物技术药物的发展方向。他分享了团队在铁死亡新靶点、翻译后修饰新靶点、重大感染性疾病受体-配体靶点、mRNA-DC肿瘤疫苗等方面的研究进展，为癌症、自身免疫疾病、新冠病毒感染的综合治疗提供了新方法、新策略。
丁健院士：中国肿瘤新药研发
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员丁健院士提出，我国新药研发正面临诸多挑战，例如缺乏原创理论、原创技术和原创新药，新药研发同质化严重等。中国生物医药应当在Fast-follow模式下开展差异化创新，积极寻求Best-in-class及First-in-class新药。目前人类对肿瘤发生发展的认识正孕育着重大突破，肿瘤治疗也是一个不断修正、不断完善的过程，新技术手段应用也带来了新的治疗契机。丁健院士团队在自主创新药物的耐药机制研究和新适应证探索、肿瘤免疫机制研究、新靶标发现与药物研发等方面开展了大量工作，他认为肿瘤免疫治疗研究中的小分子免疫调节剂将是非常有前途的研发方向，值得重点关注。
杨宝峰院士：生物医药发展机遇与挑战
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员杨宝峰院士对生物医药行业构成、特点及国际现状进行了深度剖析，总结了顶尖生物医药企业的发展经验，同时对我国生物医药产业发展历程、发展需求、研发投入、产值规模、产业分布、政策支持、研究方向、制约因素、发展形势以及主要任务等进行多维度分析，并对生物医药行业发展前景及趋势进行了预测。他指出，我们应该高度重视基础研究和原始创新，加速布局生物科技等战略性新兴产业，继续推进疾病防控体系建设和生物安全产业，布局慢病防治、中医药研究以及医药健康产业的数字化转型，促进医药产业高质量发展。
王广基院士：基因和细胞治疗产品的药动/药效及成药性评价研究
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员王广基院士介绍了国内外细胞药物的研究现状，他认为细胞药物正在引发医学革命，我国细胞治疗产业面临重大的发展机遇，并提出细胞治疗从医疗技术转化为细胞药物，必须通过药学、药代、药效、安评等规范化的临床前及临床成药性评价，证实其具有“安全、有效、质量可控”的药品属性。目前细胞药物成药性研究中亟须解决的科学问题，包括生产质量控制难、体外效价指标与临床疗效相关性差、药物代谢动力学数据无法解释药效作用机制等问题。王广基院士介绍了团队在CAR-T细胞药物以及干细胞产品方面的创新研究，希望加强临床专家、基础研究和药学专家深层次的交流和合作，基于临床需求开发安全、有效、质量可控的活细胞药物用于治疗临床各种难治性和罕见性疾病。
黄璐琦院士：中药资源学“牵手”合成生物学助力创新药物研发
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员黄璐琦院士指出，小分子药物研发具有得天独厚的优势，尤其是我国中药资源丰富，有结构丰富的前体药物以及催化类型多样的天然酶库，是巨大宝藏。历时十年的第四次全国中药资源普查得到了国际学术界的高度关注，通过对数据进行分析发现60%以上的新物种有潜在的药用价值，意味着我国中药资源宝库潜力巨大。他以枸杞的物质基础和九牛草作为新的灸材为例，阐述从新发现到新认识再到新产品的研究逻辑链条。黄院士以苄基异喹啉生物碱、萜类化合物、冰片为例讲述合成生物学在药物发现中的重要作用，揭示中药资源要“牵手”合成生物学，让中药成分实现不种而获，达到高效绿色生产。
王锐院士：核药研发现状与展望
全国政协常委、中国工程院院士、中国医学科学院学部委员王锐院士首先介绍了药物所在核药领域的布局，药物所面向我国重大疾病精准诊疗药物领域的未满足的临床需求和卡脖子技术，把发展核药纳入了药物所“十四五”期间重要的发展方向，并重组成立了“天然药物及核药基础与新药创制”全国重点实验室，形成了天然药物和核药两大特色发展方向。王锐院士从精准核药的概念和特点、核药的发展趋势以及核药的创新之路三个方面阐述了核药的组成、作用原理和诊疗一体化的广泛应用，进而结合国内外核药发展的方向，凝练了核药领域的几大发展趋势。王锐院士最后分析了我国核药的现状和与国际核药强国的差距，介绍了我国核药发展有利的政策和科研环境，强调我国核药高质量发展，必需走出一条具有特色的源头创新之路。
王军志院士：后疫情时代我国疫苗发展趋势
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员王军志院士指出，新冠疫情从技术、产业、国际化等层面对传统疫苗整体格局产生了深远影响，同时将疫苗的重要性提高到了一个前所未有的高度。他介绍了新冠疫情背景下，我国在疫苗研发过程中的宝贵经验，分析了国内外疫苗产业的总体现状，找出我国的差距和技术短板，为我国后疫情时代疫苗发展战略提出准确的对策和建议。他提出新冠之后疫苗的发展趋势有三个方面：其一为多学科融合的疫苗抗原发现和设计；其二应对新发、突发传染病的疫苗快速研发仍是重中之重；此外，治疗性疫苗的研发将是一个新的增长点。王军志院士最后指出，药品监管研究将聚焦创新医药转化的重大科学问题，集中开展安全性、有效性及质量可控性的关键技术研究，助力我国从制药大国向制药强国转变。
肖伟院士：“网络药理学-功效物质”驱动的中药创新研发探索及实践
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员肖伟院士深入阐述了中药复杂体系研究的科学问题，提出了以功效物质为核心的中药创新研发系统理论，建立了网络药理学驱动、功效物质为核心的中药创新研发技术体系。他详细介绍了通过建立基于网络靶标的功效物质辨识新技术、功效物质多模态生物学验证聚焦技术、功效物质量效范围评价技术等，明确中药功效成分群及其量效特征，阐释整合作用机制，为中药新药的筛选与发现、上市品种的质量提升与科学评价提供了核心的技术支撑。肖伟院士还介绍了多个基于该技术体系的中药创新药研发实例，并对网络药理学的未来发展提出了展望，希望加快网络药理学在中药新药开发中的应用。
姜保国院士：临床医学研究的创新与思考
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员姜保国院士指出，临床医学研究的优势在于充足的疾病源、明确的研究目的及丰富的临床思维。临床医学研究要关注疾病发生发展的规律，找到疾病诊断和治疗的方法，并把生物学规律与医学结合，将研究成果转化到临床医学。临床医学研究的思路是基于临床问题发现科学问题，通过读文献、学习、立项、研究、得到结果，解决临床问题。他表示一定要审慎的进行临床研究，甚至审慎定位临床医学研究的创新，简单、可行、安全才是真正的创新，创新的前提是能够延长生命时间、提高生活质量、改善器官功能。最后，姜院士介绍了团队历经二十年研发的原创性周围神经小间隙套接缝合技术，建立了国际公认的简单高效的方法，引领了小间隙套接领域技术的进步。
蒋建东院士：药物研究：当东方遇见西方
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员蒋建东院士表示，中国的药物研发走过了一条漫长的改革发展之路，最早是中医中药的实践；新中国成立后以仿制药物为主，主张向西方学习，解决临床问题；随后仿制药和创新药相结合，通过改造优化推出一批新药，但在化学结构和分子机制上还是很依赖西方；九十年代后，开始用现代技术和独特的中国思维进行药物创新。我国的创新药物大多数和中药有关，这是中国的特点，很多创新药都来源于药用植物或者动物，疗效很明确，但是需要用先进的技术来阐明作用机制。西药研发讲究靶点，中国原创药研发则体现标本兼治、君臣佐使等系统论思想，将注重局部、注重靶点的还原论，和注重标本兼顾、异病同治、药食同源等医学系统论思想结合在一起，有助于研究者打破研究瓶颈，找到原创药新的突破点，把中国原创药“说明白、讲清楚”。
张强院士：药物递释技术和递释系统的发展与挑战
中国工程院院士、中国医学科学院学部委员张强院士首先介绍了药物递释系统的最新进展，如纳米晶、LNP、多囊脂质体等。他表示递释系统未来发展的趋势在于它的功能化、调释化和智能化，其目标是提高安全性和药效，加强顺应性和质量控制。药物制剂是一类集学科交叉、蕴含高技术品种，涉及到原辅料、检测仪器、技术、包材和生产设备等，而我国在这些方面跟发达国家有较大的差距。张强院士介绍了团队的代表性工作，包括实现了系列创新纳米乳剂的工程化、创建了口服纳米制剂细胞转运的新理论，以及创新了抗肿瘤主动靶向递送的理念和技术。
会议期间，中国科学院上海药物研究所所长李佳研究员做了题为“基于多维组学的急性髓系白血病耐药机制探索与创新药物研发实践”的报告，中国医学科学院学部委员、中国医学科学院医学生物学研究所执行所长王佑春教授做了题为“假病毒体系在抗病毒医药产品研发中的应用”的报告，军事医学研究院毒物药物研究所所长苏瑞斌研究员做了题为“新技术推动创新药物研发”的报告，中国食品药品检定研究院李波研究员做了题为“药物毒性评价新技术进展”的报告，中日友好医院主任药师刘丽宏教授做了题为“精准用药研究与实践”的报告，西湖大学讲席教授柴继杰做了题为“NLR受体介导的植物免疫机制”的报告，烟台东诚药业集团股份有限公司罗志刚总经理做了题为“医用同位素产业发展思考及实践”的报告，中国生物制药有限公司谢承润首席执行长做了题为“新形势下国内头部药企推动中国由医药大国向强国转变的使命”的报告，清华大学药学院院长钱锋教授做了题为“揭示蛋白溶液性质的分子基础以设计新型高浓度蛋白药物”的报告，中国医学科学院医药生物技术研究所所长车永胜研究员做了题为“砥砺前行 做好中国微生物药物”的报告，中国医学科学院学部委员、中国医学科学院药用植物研究所执行所长张卫东研究员做了题为“中药新药发现的策略与实践”的报告，中国医学科学院药物研究所庾石山研究员做了题为“熊胆、羚羊角和穿山甲等若干濒危动物药材药效物质及高技术替代品研究”的报告，中国医学科学院药物研究所副所长花芳研究员做了题为“肿瘤的代谢适应机制及药靶发现”的报告。
院士和专家们的报告信息丰富、分析透彻，内容涵盖了化药、传统中医药、生物技术药及核药，涉及了人工智能、合成生物学及药物递释等前沿技术，同时也有对临床医学研究和教育的创新与思考，报告内容高屋建瓴、深入浅出，与会者反响热烈、受益匪浅。全体药界同仁将以此次大会为契机，切实提升基础研究能力，实现原创理念突破，积极拥抱新兴技术，开展以临床需求为导向的药物研发，为促进医药创新高质量发展贡献自己力量。
本次大会先后由中国医学科学院药物研究所执行所长王锐院士、中国医学科学院药物研究院院长蒋建东院士、北京友谊医院院长张澍田教授、北京大学张强院士、暨南大学周光雄教授、郑州大学副校长常俊标院士、中国科学院昆明植物研究所所长普诺•白玛丹增研究员、北京大学人民医院姜保国院士、中国医学科学院医药生物技术研究所所长车永胜研究员、沈阳药科大学校长程卯生教授、中国科学院上海有机化学研究所副所长刘文研究员、中国医学科学院药用植物研究所执行所长张卫东教授分别进行主持。