药物所十分注重原始创新,不断加强基础研究和应用基础研究。至2020年底,共发表论文9700余篇,其中SCI论文4113篇;第一作者单位发表论文7251篇,其中SCI论文2852篇。发表论文影响力不断提升,近年来在Cell、Lancet、Nature Chemistry、Nature Chemical Biology、Cancer cell、Journal of American Chemical Society、Angewandte Chemie International Edition、Nature Communications等国际知名期刊上发表了高水平论文。