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基于整合药物靶点的抗脑缺血新药匹诺赛林的发现研究

完成单位:中国医学科学院药物研究所

获奖情况:2013年北京市科学技术奖叁等奖

(杜冠华 吴 松 刘 睿 王月华 高 梅 戚 燕)

简 介

 脑缺血是严重危害人类健康的严重疾病,根据全球抗脑缺血药物研究进展不利的现状和脑缺血性疾病的病理特点,创造性提出功能性整合药物靶点概念,建立了功能性多靶点整合筛选模型,建立抗脑缺血药物发现新策略,经过10余年反复确证和研究,发现了具有自主知识产权的抗脑缺血新药(1.1类)匹诺塞林并完成了临床前研究,并已于2009年取得临床试验批件,已经进入II期临床试验。该项研究成果已成功转让国内企业,转让额达到4200万元,并以此为纽带,建立了长期的产学研合作关系,创造了良好的社会和经济效益。

功能性整合靶点新药筛选策略包括多层次多靶点的高通量药物筛选模型和多种细胞共培养形成的神经血管单元的模拟综合性模型,其中包括20余个单靶点药物筛选模型,高内涵筛选模型和神经血管单元模拟细胞模型,特别是整合了评价内皮细胞功能、血管张力和神经细胞功能的模型。应用这些模型开展大规模的药物筛选,选择具有多方面较强活性的化合物,经过规范系统的药理作用评价,获得具有显著治疗优势的候选药物。功能性整合靶点新药筛选策略是一种新的药物作用机制的探索,为新药研发开辟了一条新的道路。

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