完成单位：中国医学科学院药物研究所、云南生物谷创新药物投资有限公司

获奖情况：2018年中国药学会科学技术奖三等奖

（王晓良 杨靖华 李 彪 李 江 王 玲 陈毅园 杨 云 冯亦璞 彭 英 徐少锋 王伟平 冯 楠）

简 介：

我国死于脑血管病多于死于心脏病及癌症，位于三大死因之首。脑卒中不但以高发病率、高死亡率、高致残率危害人民健康，而且在存活下来的占80%的中风患者中，仅有10%左右能完全恢复正常功能，绝大多数患者都留有偏瘫，失语等后遗症，从而对社会及家庭造成极严重的负担。因此对脑血管病的防治为全社会所关注。各国药物学家和医疗专家及各方力量（政府、社会团体）将研发防治脑血管病的药物视为迫切使命，至今国内外除溶栓药以外（仅5%病人使用）尚无理想的治疗药物。

羟戊基苯甲酸钾（dl-PHPB）为药物研究所自主研发的一类新药，为正丁基苯酞（dl-NBP，商品名：恩必普）的前体化合物，在23个国家和地区获得了专利授权。dl-PHPB的主要优点是水溶性好的国体化合物（dl-NBP为油状物）和口服生物利用度高。在临床应用中既可口服用药，也可静脉注射,治疗中、重度脑缺血患者。dl-PHPB的临床前和Ⅰ期临床研究表明，其口服或静脉给药后，能够快速、完全的转化为dl-NBP，无副产物，安全性良好，且临床研究证实转化后的dl-NBP血药浓度 Cmax和口服生物利用度较NBP软胶囊分别提高2.8倍和3.6倍。目前正在进行Ⅱ期临床研究，除了用于治疗急性脑缺血以外，在新适应症，老年痴呆和脊髓侧索硬化症（ALS）研究中也取得良好进展。