完成单位：中国医学科学院药物研究所

获奖情况：2017年中华医学科技奖三等奖

               （杜冠华 王月华 方莲花 吕 扬 张 莉 杨秀颖 刘艾林 王守宝）

简 介

成药性是指新药研发过程中一种物质成为新药的可能性。成药性评价是新药研究早期阶段的探索和评价过程，是对有一定生物活性或药用特点的物质进行初步药效学、药代动力学、物质特性以及安全性的早期综合评价，以确定其药用价值，开发新型治疗人类疾病药物的研究过程。研究成药性评价的技术方法对于新药研发具有关键意义。

天然小分子化合物生物活性广泛，但作用相对较弱；体内过程复杂，分析比较困难；同类型化合物多，单体活性优势不突出；原药材应用广泛，化合物适应症不突出。这些特点决定了天然小分子化合物的成药性评价比其他来源的物质更加复杂和困难，因此建立适合天然小分子药物发现和成药性评价技术体系，对发现并确证天然小分子的成药性，对于开发新药具有重要的理论意义和使用价值。

该项目围绕天然小分子药物的复杂特点，建立综合成药性评价的技术体系，提高成药性评价的准确性和有效性，为新药研发提供技术支撑，推动新药研发。

主要技术创新点：建立基于疾病相关靶点网络的药物筛选策略和整合筛选技术方法；建立以疾病为导向的功能性整合药物靶点和成药性评价功能性评价技术体系；建立适合病理过程和化合物特点的动物模型，发现天然小分子化合物的临床适应症。